近日，中国生物技术发展中心公布《生物医学新技术临床研究备案完成项目清单（第13批）》。在10月11日至10月19日的九天时间里，共有10项临床研究项目完成备案。

这是国务院令第818号《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》）施行以来的第十三次清单发布。至此，已完成备案并公布的项目累计接近150项，我国生物医学新技术临床研究保持着稳定的常态化节奏。

通知同时重申：各完成备案的临床研究机构、发起机构及项目团队须严格落实主体责任，加强内部质量管理与人员培训，确保研究过程规范、数据真实可溯、受试者权益和安全得到充分保障。

一、一周十项：一份"短清单"里的高信息密度

本批10个项目，备案号按顺序连续排列，且均未出现存量平移标注——这意味着它们基本都是依据《条例》新申报的研究，而非旧制度下的"补手续"项目。

从技术路径看，免疫细胞治疗占据多数席位，间充质干细胞、个体化mRNA疫苗等各有落子；从适应症看，覆盖了晚期实体瘤、前列腺癌、烧伤救治、缺血性心肌病以及神经系统自身免疫病等多个方向。

二、三个值得关注的看点

看点一：免疫细胞开始"跨界"自身免疫病

本批有两项研究同时落在"神经系统自身免疫病"这个适应症上，且在同一家医院开展，这在此前批次中并不多见。

一类是通用型CAR-γδT细胞，一类是同时靶向两个靶点的通用型CAR-T。它们瞄准的不是肿瘤，而是多发性硬化、视神经脊髓炎谱系疾病、自身免疫性脑炎等一类"免疫系统调转枪口攻击自身神经组织"的疾病。

这类疾病的共同特点是：致病环节与B细胞及其分泌的异常抗体密切相关。细胞治疗在这里的逻辑，是把在血液肿瘤中已被充分研究的"清除B细胞"思路，迁移到自身免疫领域。需要说明的是，这类探索目前多处于I期、开放标签、小样本阶段，主要回答"是否安全、能否耐受"，距离形成成熟方案还有相当距离。

"通用型"是另一个关键词。与需要采集患者自身细胞、逐个定制的自体疗法相比，通用型产品来源于健康供者，理论上可提前制备、随取随用，在成本与可及性上具备想象空间——当然，这也对制备工艺和质量控制提出了更高要求。

看点二：细胞治疗不再"单打独斗"

本批中，有两项研究不约而同地选择了"联合"路线：

一项是把间充质干细胞与临床已成熟应用的自体皮片游离移植术结合，用于烧伤救治，并采用多中心、随机、双盲、对照设计；另一项是把mRNA治疗性疫苗与前列腺癌根治性切除术结合，探索围手术期的应用价值。

这两项研究的共同之处在于，前沿技术没有取代标准治疗，而是"叠加"在标准治疗之上，试图解决标准治疗解决不了的那部分问题——比如大面积烧伤后的创面修复质量，比如根治术后仍有复发风险的那部分患者。

其中，多中心、随机、双盲、对照的设计尤其值得留意。在早期探索性研究中，单臂、开放标签设计更为常见；而随机双盲对照意味着研究者希望获得更高等级的证据。这从一个侧面反映出，细胞治疗研究正在从"能不能做"向"做得好不好"过渡。

看点三：肿瘤疫苗与实体瘤，从前线往后、从后线往前

两款个体化mRNA疫苗出现在同一批清单中，一款用于前列腺癌围手术期探索，另一款用于晚期或复发的实体瘤，采取单药及联合免疫检查点抑制剂的剂量递增与扩展设计。其中后者此前曾在国际学术会议上公布过首次人体数据。

个体化肿瘤疫苗的思路并不复杂：先对患者的肿瘤组织做基因测序，用算法预测出最有可能被免疫系统识别的新抗原，再据此为这一位患者"量身设计"一支疫苗，诱导机体产生针对性的T细胞应答。它与细胞治疗的区别在于——前者不把细胞"拿到体外加工"，而是在体内直接"训练"免疫系统。

本批中另有两项研究聚焦于胃癌、前列腺癌等实体瘤，采用的是从肿瘤组织中分离、扩增浸润淋巴细胞的路线。实体瘤一直是细胞治疗公认的难点，多个团队在同一方向上持续投入，本身就是行业风向的一个注脚。

三、从十三批看趋势：数量之外，更该看结构

把13批清单连起来看，几个结构性变化比单批数量更值得关注：

一是"新增"正在取代"存量平移"。 《条例》施行初期，前几批清单中的项目绝大多数是此前已按旧规备案、需要按新规重新办理手续的存量项目。随着存量项目逐步消化完毕，近几批清单已几乎全部由新申报项目构成。这意味着，行业真正的前沿探索才刚开始进入这条通道。

二是技术路线的集中度很高。 综合已公开的十余批项目，细胞及其衍生物类研究占据绝对多数，其中间充质干细胞、CAR-T、NK、TIL等是主要形态；基因治疗、mRNA疫苗、脑机接口等方向也在陆续出现。监管划定的五大类赛道中，部分方向目前仍相对冷清，产业布局的"冷暖不均"依然存在。

三是适应症从肿瘤向慢病、罕见病延展。 综合统计显示，非肿瘤方向的项目占比已接近七成，覆盖神经系统疾病、消化与肝脏疾病、血液系统疾病、自身免疫病、代谢性疾病、骨与运动系统等多个领域。这与以新药上市为目标的传统临床试验图谱有明显差异，更贴近患者长期、未被满足的诊疗需求。

四是企业发起的占比持续走高。 从早期的三成左右，到近期批次稳定在六成上下，企业作为发起主体、医疗机构作为实施主体的分工格局正在成形。这一变化源于《条例》放开了临床研究发起主体的限制，也对企业的项目管理能力和医院的质控体系同时提出了新要求。

四、必须说清的一件事：备案不等于获批

每次清单发布，都有必要重申这一点。

"完成备案"意味着该项目的研究方案通过了国家层面的合规性审查，可以在具备资质的医疗机构依法开展临床研究；它既不等同于获批上市，也不等同于疗效得到确认，更不等于可以对外收费提供治疗。

对于患者和家属而言，有三点值得记住：

处于临床研究阶段的技术，安全性和有效性尚在验证之中，不等于成熟的常规治疗手段；

正规的临床研究不会以"新技术"名义向受试者收取治疗费用，入组条件、研究地点等信息应以项目组或公开招募信息为准；

细胞治疗等生物医学新技术，只能在具备相应资质的专业医疗机构内开展。

对行业而言，备案节奏的稳定与结构的清晰，本身就是一种积极信号：监管有章可循，创新有路可走，而真正决定成败的，是这些早期探索中有多少能走完有效性验证、跨过转化应用的门槛。

参考文献与数据来源：

中国生物技术发展中心《生物医学新技术临床研究备案完成项目清单（第13批）》及此前各批公告

国务院令第818号《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》

ClinicalTrials.gov 公开登记信息

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