临床实效：从“生命垂telocell.cn/core/extend/ueditor/themes/default/images/spacer.gif" title="正在上传..."/>危”到“康复出院”的真实案例

2025年6月，北京大学人民医院血液科团队开出我国首款干细胞药物艾米迈托赛注射液的首张处方，一名因造血干细胞移植后出现重度肠道急性移植物抗宿主病（aGVHD）的青年女性患者接受治疗后，病情显著好转并康复出院。这一案例不仅标志着我国干细胞药物实现“零的突破”，更验证了干细胞技术在重症难治性疾病中的临床价值。

治疗机制与成效：

该患者术后因免疫排斥反应引发严重肠道损伤，传统激素治疗无效，生命垂危。

通过静脉输注间充质干细胞，其异常免疫反应逐步缓解，肠道黏膜修复速度加快，术后28天即达到临床缓解标准。随访数据显示，患者康复后生活质量显著提升，未出现药物相关严重不良反应。

应用成效：三个月覆盖百例患者的三大突破

自首张处方开具以来，艾米迈托赛通过“多中心协作+冷链直送”模式覆盖全国20个省份，累计惠及患者超百人。其临床应用成效体现在：

1、疗效可验证

针对激素治疗失败的aGVHD患者，联合传统药物治疗后，28天总缓解率提升至71.9%（对照组46.7%），尤其对肠道受累患者的缓解率提升近一倍。

2、可及性革新

依托阿里健康等平台，实现药品从生产到注射的全流程追溯，患者通过线上预约即可在48小时内获得药物配送，打破地域医疗资源壁垒。

3、经济负担降低

定价约2万元人民币/袋，仅为美国同类产品的1/10，且纳入多地大病保险，患者自付比例下降60%以上。

科研拓展：从aGVHD到多疾病领域的应用潜力

目前，艾米迈托赛正在开展糖尿病肾病、急性肾损伤等5项Ⅰ/Ⅱ期临床试验。其作用机制已验证可调节免疫微环境、促进组织修复，为糖尿病胰岛细胞再生、慢性肾病纤维化抑制等提供新方向。

行业影响：

治疗范式转变：推动aGVHD从“单一免疫抑制”向“免疫调节+组织修复”综合治疗升级；

产业协同效应：带动脐带间充质干细胞采集、制备、质控等全产业链标准化进程。

结语：以临床实效驱动行业规范发展

艾米迈托赛的临床应用成效，不仅为患者提供有效治疗方案，更验证了我国干细胞药物研发与监管体系的成熟。随着真实世界数据积累和适应症拓展，干细胞技术有望在器官修复、抗衰老等领域释放更大潜力，推动我国生物医药产业从“跟跑”迈向“领跑”。

天岁生物观察：

作为生命科学领域的探索者，我们期待通过持续的技术创新与规范实践，让科技造福更多患者，为健康中国战略注入新动能。